Medicina rigenerativa nelle Lesioni Spinali

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Ogni anno, negli Stati Uniti, più di 17.000 persone subiscono una lesione grave e debilitante del midollo spinale. Queste lesioni possono essere devastanti per la qualità della vita e la capacità di vivere in modo indipendente. I costi dell’assistenza sanitaria per questi pazienti possono spesso superare i 5 milioni di dollari. Il miglioramento delle capacità funzionali di braccio, mano e dita in questi pazienti possono portare a costi di assistenza sanitaria più bassi, miglioramenti significativi della qualità della vita, maggiore capacità di impegnarsi nelle attività di vita quotidiana e maggiore indipendenza.
Asterias Biotherapeutics, Inc. (NYSE MKT: AST), una azienda biotecnologica pionieristica nel campo della medicina rigenerativa, ha annunciato i primi risultati positivi della sperimentazione clinica di fase 1/2a denominata SCIStar, che consiste nella somministrazione delle cellule staminali AST-OPC1 su 35 pazienti tetraplegici per lesione completa del midollo cervicale, dopo 14-30 giorni dal trauma.
Il prof. Richard Fessler, responsabile della sperimentazione, afferma che i pazienti hanno presentato un significativo miglioramento motorio e nella capacità di utilizzo di braccia, mani e dita nei primi 6 pazienti tratta già dopo 6 e 9 mesi, che si è mantenuto nel tempo e nella maggior parte dei pazienti è ulteriormente migliorato. 
Le cellule staminali embrionali umane utilizzate sono denominate AST-OPC1, sono cellule progenitrici oligodendrocitarie e hanno 3 diversi meccanismi riparativi: la produzione di fattori neurotrofici, la stimolazione della vascolarizzazione e la produzione della mielina di rivestimento degli assoni, necessaria per la sopravvivenza, la ricrescita e la trasmissione dell’impulso nervoso fino al sito di lesione. La loro efficacia è stata già dimostrata in studi preclinici su modelli animali e in un precedente studio condotto su pazienti 7-14 giorni dopo il trauma, senza alcun rischio di rigetto.

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Steve Cartt, Capo Esecutivo della Asterias, aggiunge che i nuovi risultati sono molto incoraggianti e che potrebbero portare entro l’anno a una discussione con la Food and Drug Administration (l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) riguardo l’adeguato percorso clinico e normativo per l’utilizzo della terapia. 
La sperimentazione ha mostrato un profilo di rischio positivo, dato che non è stato riportato alcun evento avverso dopo la somministrazione delle cellule staminali, che si è quindi rivelata una procedura sicura in pazienti con lesione subacuta del midollo spinale. Il confronto con i dati di letteratura ha inoltre confermato che il miglioramento osservato è superiore rispetto al recupero spontaneo noto per i traumi spinali, supportando ulteriormente la possibile efficacia del trattamento. 
I risultati preliminari dello studio sono stati resi pubblici dalla Asterias il 24 gennaio scorso e sono stati discussi da Richard G. Fessler, Professore del dipartimento di neurochirurgia della Rush University e SCiStar lead investigator, in un webcast disponibile sul sito:

http://asteriasbiotherapeutics.com/events-presentations/

Il trial SCiStar è uno studio multicentrico approvato dal governo USA e coinvolge 6 diversi centri clinici statunitensi (Medical College of Wisconsin in Milwaukee, Shepherd Medical Center in Atlanta, University of Southern California (USC) in Los Angeles, Rush University Medical Center in Chicago, Santa Clara Valley Medical Center in San Jose).

http://asteriasbiotherapeutics.com/inv_news_listings.php?listing=1589&#asteriasNews